Bilim insanları ilk kez yaşayan bir hastada hücresel yaşlanmayı tersine çevirmeye çalışıyor. İlk hedefleri kritik göz hastalığı glokomu tersine çevirmek.
Boston merkezli özel bir biyoteknoloji girişimi, optik sinir hasarlarını tedavi etmek üzere geliştirilen dünyanın ilk gen terapisi uygulamasını bir canlı hastaya gerçekleştirdi.
Tedavi, özellikle açık açılı glokom hastalarını hedef alıyor. Günümüzde glokom tedavileri, yalnızca mevcut görme seviyesini korumaya yarıyor. Kaybolan görmeyi geri getirme imkanı sunmuyor.
İlaç, OCT4, SOX2 ve KLF4 genlerini kullanarak yetişkin hücreleri daha kök hücre benzeri bir duruma yeniden programlıyor.
Harvard Tıp Fakültesi Genetik Profesörü David Sinclair, konuya ilişkin yaptığı açıklamada şunları söyledi:
Araştırmalarımız, yaşlanmanın büyük ölçüde epigenetik bilginin kaybından kaynaklandığını, geri dönüşü olmayan hasarlardan değil, gösteriyor. Bu klinik çalışma, o bilgiyi geri yüklemenin insan hastalıklarını iyileştirebileceğini test etme fırsatı sunuyor.
Sinclair’in ekibi, 2020’de farelerde bazı hücreleri yeniden programlamayı başarmıştı. Ancak genlerin aşırı ifade edilmesi veya uzun süre aktif kalması durumunda farelerde tümör oluşumu gibi ciddi yan etkiler gözlenmişti.
ABD merkezli şirketin Bilimsel Direktörü Sharon Rosenzweig-Lipson da şu açıklamayı yaptı:
Ön klinik çalışmalarımız, kontrollü OSK gen ifadesinin sağlıklı hücre fonksiyonuyla ilişkili epigenetik desenleri sıfırladığını, doku performansını iyileştirdiğini ve hayvan modellerinde görsel fonksiyonu geri kazandırdığını gösterdi. ER-100’ü klinik aşamaya taşımak, epigenetik restorasyonu yaşa bağlı hastalıklar için yeni bir ilaç sınıfına dönüştürme yolunda önemli bir adım.
Tedavi başarılı olursa, milyonlarca glokom hastası için umut kapısı açılacağı aktarıldı.